Investing.com — Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ:RCKT) hisseleri, klinik denemeleriyle ilgili ciddi yan etkiler nedeniyle bir hastanın ölümünün duyurulmasının ardından piyasa öncesi işlemlerde yüzde 57 değer kaybetti. Bu olay, şirketin komplikasyonların temel nedenini anlamaya çalışırken kapsamlı bir soruşturma başlatmasına ve FDA ile görüşmeler yapmasına neden oldu.
Hastanın ölümü, AAV9-Danon programının ön tedavi rejiminde yeni bir bağışıklık baskılayıcı ajanın kullanılmasından sonra ortaya çıkan kapiller sızıntı sendromu komplikasyonlarından kaynaklandı. Bu ajan, bazı katılımcılarda görülen kompleman aktivasyonunu azaltmak amacıyla kullanılmıştı. Bu ciddi olay nedeniyle Rocket, çalışmada daha fazla dozlama yapmayı gönüllü olarak durdurdu. FDA ise ayrıntılı bir değerlendirme yapılabilmesi için 23 Mayıs itibarıyla denemeye klinik durdurma kararı aldı.
Bununla birlikte, Rocket Pharmaceuticals 31 Mart itibarıyla 318,2 milyon dolar nakit, nakit benzeri ve yatırıma sahip olduğunu bildirdi. Şirket, mevcut durum ışığında yatırımlarını AAV platformuna yönlendiriyor ve değeri optimize etmek için portföyünün geri kalanı için stratejik seçenekleri değerlendiriyor.
Sonuç olarak, bu stratejik değişimin nakit harcamalarında azalmaya yol açması bekleniyor. Şirket artık mevcut kaynaklarının 2027 yılına kadar operasyonlarını finanse etmesini öngörüyor. Bu tahmin, hematoloji portföyündeki tedavilerin onaylanmasının ardından verilebilecek Öncelikli İnceleme Kuponlarının satışından elde edilebilecek potansiyel gelirleri içermiyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
